核心神经系统（CNS）孤苦孤身一人道纤维瘤（SFTs）是一类悲凉的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅外调理倾向。尽管手术与放疗是主要调整技能，但针对复发性疾病的全身调整聘请仍相等有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶扼制剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；但是，其在 CNS SFTs 中的愚弄左证仍较为匮乏。本斟酌为单中心讲求性斟酌，纳入收受培唑帕尼调整的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗记载中收罗临床数据，包括既往调整、影像学反应、调整捏续时分及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。所有患者均收受过手术切除与放疗。培唑帕尼调整后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病庞大，调整捏续时分从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在驱动缓解后出现疾病进展。所有患者均出现疲倦、胃肠说念症状、高血压等不良事件，但经复旧性调整或剂量调整后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心讲求性斟酌中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供捏久的疾病适度，且耐受性可收受。这些效用复旧在无法进一步碾儿局部调整时，将培唑帕尼动作全身调整聘请，同期强调了开展更大边界多中心斟酌的必要性。

伸开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者终了疾病适度； 通过剂量调整与复旧性调整，不良事件可控； 培唑帕尼可动作复发性 CNS SFTs 的全身调整聘请。

斟酌布景

孤苦孤身一人道纤维瘤（SFTs）是一类悲凉的间叶源性肿瘤，约占所有软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为悲凉，仅占所有病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被别离为孤苦的疾病实体。但是，NAB2::STAT6 会通基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 确认了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版天下卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 祛除为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版转变版已将其弥漫长入定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统讲求骄慢，患者平均年齿为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的讲求性斟酌发现，28% 的患者出现颅外调理，最常见调理部位为骨、肺与肝。

NAB2 动作 EGR-1 靶基因的转录扼制因子发达功能，其靶基因包括成纤维细胞孕育因子（FGF）2、血小板源性孕育因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神策画养性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 会通卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，调理潜能较高。尽管手术技艺与放疗技能束缚跳跃，但持久疾病适度仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 灵验全身调整有策画的临床需求尚未获得满足。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶扼制剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项斟酌报说念培唑帕尼可终了晚期或调感性颅外 SFTs 的疾病适度，复旧其动作该类肿瘤全身调整聘请的地位。但是，CNS SFTs 患者在上述斟酌中占比较低，培唑帕尼专门针对 CNS SFTs 的临床愚弄左证仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的悲凉性，前瞻性临床矜重难以开展，调整决策频繁依赖于小样本部队的确凿天下诠释。在此布景下，宝贵形色老例临床实施中的调整经由、影像学反应与耐受性，对制定调整战略具有紧迫价值。

本斟酌报说念了该院愚弄培唑帕尼调整复发性 CNS SFTs 患者的诠释。通过形色老例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本斟酌旨在为培唑帕尼动作复发性 CNS SFTs 全身调整聘请的作用提供确凿天下的实用主意。

斟酌效用

患者特征：

本斟酌共纳入 4 例收受培唑帕尼调整的复发性 CNS SFTs 患者。所有患者均为中年，性别散播无显赫各异。所有患者驱动调整均收受过手术切除集结放疗。起先培唑帕尼调整时，所有患者均经影像学确认肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅外调理，另 1 例患者出现脑膜播散。从驱脱手术至起先培唑帕尼调整的时分终止为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往调整与肿瘤位置总结于表 1。

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表1

调整浮现：

培唑帕尼按照老例临床实施给药。患者调整捏续时分存在各异，边界为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量调整，包括剂量裁减或暂时停药；其他患者则捏续用药未调整剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇始调整及后续反应或进展事件，图 1 以拍浮图体式呈现 4 例患者的调整时分线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与祛除尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估骄慢，培唑帕尼调整时代，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病庞大，为最好总体反应。这些患者在捏续调整中永劫分守护疾病庞大。1 例患者在驱动疾病适度阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋助威新发肿大。图 2 展示代表性调整病例（病例 2），骄慢培唑帕尼调整时代的影像学反应与疾病庞大气象。

图2

安全性与耐受性：

所有患者在培唑帕尼调整时代均出现调整斟酌不良事件。最常见的不良事件包括疲倦、胃肠说念症状与高血压。大多半不良事件为 1 级或 2 级，经复旧性调整或剂量调整后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非调整斟酌毒性。

分子效用：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，欧宝app中国官方版下载TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对昔日生物象征物开采具故好奇艳羡好奇艳羡。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术如故表率调整，大体全切除（GTR）频繁被视为主要调整技能。一项纳入 146 例患者的讲求性斟酌骄慢，与次全切除（STR）患者比较，收受 GTR 的患者无进展生涯（PFS）与总生涯（OS）均显赫更优。扶助放疗的作用仍存在争议。部分斟酌骄慢 GTR 后放疗无稀薄 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗动作局部调整，主要针对肿瘤局部。在讲求的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部祛除迢遥调理。10 例患者出现颅外调理，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。迢遥调理率为 10%–55%，高档别肿瘤更常见。迢遥调理与 OS 显赫更差斟酌，需要斟酌全身调整。化疗有策画包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项斟酌报说念 1 例部分缓解，3 例疾病庞大（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶扼制剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的斟酌中，培唑帕尼在既往收受贝伐珠单抗调整后仍灵验，请示其作用不限于 VEGF 扼制。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床矜重骄慢，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 安危剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲倦（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下跌（48%）与高血压（41%）。

尽管复旧培唑帕尼用于 CNS SFTs 的左证仍有限，但多项斟酌报说念其可使部分患者终了疾病适度且耐受性可收受。在本斟酌中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例终了影像学疾病庞大，调整捏续时分从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量调整与复旧性调整后总体可控，与既往斟酌效用一致。

这些效用请示，关于经过严慎聘请的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一步碾儿局部调整时，培唑帕尼可动作合理的全身调整聘请。值得防范的是，本部队不雅察到的疾病适度反馈确凿天下临床实施，而非对照临床矜重效用，为惩处这类悲凉肿瘤的临床医生提供了实用主意。

对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 挫伤诞生与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与调整反应或预后斟酌的论断。因此，这些分子发现应视为形色性不雅察效用，为现在有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本斟酌存在多项局限性，包括讲求性遐想、样本量小、既往调整与随访时分的异质性。此外，培唑帕尼并非长期动作严格的单一全身调整使用。部分患者收受过既往或近似放疗，可能影响影像学结局。因此，无法弥漫区分培唑帕尼的孤苦抗肿瘤作用与既往或集结局部调整的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的悲凉性与开展前瞻性矜重的挑战性，这些确凿天下临床数据为指点调整决策提供了有价值的信息。

该院的讲求性诠释请示，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供捏久的疾病适度，且耐受性可收受。尽管左证仍有限且部分病例随访时分较短，不雅察到的临床结局复旧将培唑帕尼动作这类悲凉侵袭性肿瘤的潜在全身调整聘请。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于轻薄临床斟酌生物象征物与优化个体化调整战略。有必要开展更大样本量的多中心斟酌，以进一步明确培唑帕尼的调整作用，并成立 CNS SFTs 的最好全身调整有策画。

“骨与软组织肿瘤DNA1308+RNA1560基因检测”技俩，基于杂交拿获建库+NGS测序，索求DNA样本，检测掩饰ATM、SMAD4、MAP2K4、BRCA2、RB1、AKT2、KDM6A等基因的CDS区，同期索求RNA样本，检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因斟酌未知会通变异，面向简直所有骨与软组织肿瘤病理亚型患者，包括MSI/TMB等免疫策画，展望可能获益的靶向、免疫、化疗等调整有策画，同期扶助分子分型、预后和遗传风险评估。“骨与软组织肿瘤DNA272+RNA1560基因检测”技俩，面向骨与软组织肿瘤患者，基于杂交拿获建库+NGS测序，掩饰ATM、SMAD4、BRCA2等基因的CDS区和MAP2K4、RB1、AKT2、KDM6A等基因的部分区域，同期从RNA层面检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因斟酌未知会通变异，包括MSI策画，展望可能获益的靶向、免疫、化疗等调整有策画，同期扶助分子分型、预后和遗传风险评估。

参考文件：

Kojima欧宝app(中国)， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省